Premiata Paola Mantuano: ecco il suo contributo alla ricerca traslazionale

Il 20 giugno 2024, presso l’Hotel Parco dei Principi di Roma, si è tenuta la cerimonia finale del Prix Galien Italia, un’iniziativa nata in Francia negli anni ’70 e considerata il “Premio Nobel” della farmaceutica. L’evento è stato organizzato in Italia da Springer Healthcare, una divisione del Gruppo editoriale Springer Nature. Il comitato del Prix Galien Italia è coordinato dal Professore Emerito di Farmacologia Pier Luigi Canonico dell’Università del Piemonte Orientale Amedeo Avogadro e composto da un gruppo di eminenti farmacologi ed esperti internazionali.

Durante la cerimonia, il Prix Galien Italia ha assegnato tre borse di studio del valore di 3.000 euro ciascuna a giovani ricercatori che operano in Italia. Tra i premiati, la Dott.ssa Paola Mantuano, RTDb del Dipartimento di Farmacia – Scienze del Farmaco, è risultata vincitrice nella categoria Ricerca Traslazionale. Il suo lavoro, intitolato “Growth hormone secretagogues modulate inflammation and fibrosis in mdx mouse model of Duchenne muscular dystrophy” e pubblicato su Frontiers in Immunology nel 2023, è stato premiato per il suo significativo contributo alla comprensione dei meccanismi delle malattie e allo sviluppo di nuove strategie terapeutiche. Questo progetto è stato finanziato da AFM-Téléthon e svolto sotto la supervisione della Prof.ssa Annamaria De Luca.

Il Professor Pierluigi Canonico, Presidente del Comitato, ha sottolineato l’importanza del Prix Galien nel promuovere una cultura di eccellenza nella ricerca farmacologica in Italia. Ha dichiarato: “Il Prix Galien è riconosciuto e celebrato per i contributi eccezionali di ricercatori, clinici e professionisti italiani, favorendo la collaborazione e la condivisione di conoscenze tra ricercatori italiani e creando un senso di comunità e cooperazione che ha contribuito in modo determinante al progresso nel campo.”

Leucemia linfoblastica acuta, Prix Galien Italia 2024 ad Amgen per immunoterapia

Quest’anno, il prestigioso riconoscimento all’innovazione farmacologica è stato assegnato ad Amgen per il blinatumomab, la prima immunoterapia bispecifica per la leucemia linfoblastica acuta (LLA). Blinatumomab ha vinto il Prix Galien Italia 2024 nella categoria dei farmaci orfani, grazie alla sua avanzata innovazione nel trattamento di questo raro tumore del sangue che colpisce sia adulti che bambini. Blinatumomab è l’unico farmaco approvato per il trattamento della malattia minima residua (MRD), un indicatore della presenza minima di cellule leucemiche non visibili morfologicamente, nonostante la remissione completa, che potrebbe indurre recidiva.

Il blinatumomab, sviluppato con la tecnologia BiTE (Bispecific T-cell Engager), rappresenta una delle innovazioni oncologiche più promettenti. Gli anticorpi bispecifici BiTE funzionano come “occhiali speciali” per le cellule T, permettendo loro di individuare e attaccare le cellule tumorali. Legandosi a due bersagli, gli anticorpi BiTE creano un “ponte” che consente alle cellule T di avvicinarsi alle cellule tumorali, riconoscerle e rilasciare molecole che provocano la loro morte.

Il riconoscimento del Prix Galien a blinatumomab è un tributo all’innovazione biotecnologica di Amgen, che sta rivoluzionando il trattamento di gravi malattie oncologiche con soluzioni tecnologiche e terapeutiche d’avanguardia. Lauri Lindgren, Presidente e Amministratore Delegato di Amgen Italia, ha commentato: “La tecnologia BiTE e lo sviluppo di blinatumomab ci permettono di offrire ai pazienti con LLA prospettive di cura prima impensabili. Il nostro impegno è valorizzare le potenzialità di questi farmaci bispecifici, efficaci anche nel trattamento di altre neoplasie, non solo ematologiche.”

La leucemia linfoblastica acuta (LLA) è una malattia rara che rappresenta il 10% di tutte le leucemie ed è uno dei tumori più frequenti in età pediatrica e adolescenziale. Provocata da un anomalo accumulo di linfoblasti, precursori dei linfociti, ha uno sviluppo rapido che può essere contrastato con farmaci chemioterapici tradizionali e schemi di trattamenti immunoterapici innovativi. Alessandra Brescianini, Medical Director di Amgen Italia, ha sottolineato il ruolo significativo dell’Italia nello sviluppo di blinatumomab: “L’innovativo immunoterapico disponibile per i malati di LLA è dovuto al contributo degli ematologi italiani, con i quali Amgen ha avviato una collaborazione scientifica continua. La ricerca clinica su blinatumomab prosegue, con risultati promettenti: dati recenti dimostrano l’efficacia del farmaco anche nelle linee precoci, a possibile beneficio dei pazienti adulti con LLA di nuova diagnosi.”

Prix Galien Italia 2024, assegnato a Servier per categoria Farmaco di sintesi chimica

Il farmaco ivosidenib, una terapia target per la Leucemia Mieloide Acuta e il Colangiocarcinoma, ha permesso a Servier di ricevere il Prix Galien Italia 2024 nella categoria Farmaco di sintesi chimica. Ivosidenib è una nuova terapia orale a bersaglio molecolare, inibitore selettivo dell’enzima Isocitrato Deidrogenasi 1 (IDH1) mutato, responsabile del blocco della differenziazione cellulare e dello sviluppo di neoplasie ematologiche e non ematologiche.

Ivosidenib ha ottenuto la designazione di farmaco orfano per il trattamento di due indicazioni: in monoterapia, per pazienti adulti con colangiocarcinoma (CCA) localmente avanzato o metastatico con mutazione IDH1, precedentemente trattati con terapia sistemica, e in associazione con azacitidina, per pazienti adulti con nuova diagnosi di leucemia mieloide acuta (AML) con mutazione IDH1 non idonei per la chemioterapia di induzione standard.

Pier Luigi Canonico, Presidente della Giuria, ha dichiarato: “Ringrazio i membri della Giuria per aver valutato indipendentemente i dossier delle terapie innovative e le candidature delle migliori ricercatrici e ricercatori italiani. Il premio assegnato a ivosidenib rappresenta una grande conquista della ricerca oncologica, migliorando gli esiti clinici e la qualità di vita dei pazienti.”

Lorenza Rimassa, Professore Associato di Oncologia Medica presso Humanitas University IRCCS Humanitas Research Hospital di Rozzano (Milano), ha commentato: “Ivosidenib è un farmaco innovativo con un meccanismo d’azione nuovo, l’unico farmaco a bersaglio molecolare disponibile per pazienti con colangiocarcinoma in fase avanzata o metastatica con mutazione di IDH1. Lo studio registrativo di fase 3 ClarIDHy ha dimostrato che in pazienti con mutazione di IDH1, trattati con terapia standard, la terapia con ivosidenib ha portato a un miglioramento della sopravvivenza libera da progressione, con un buon profilo di tollerabilità e una buona qualità di vita.”

La leucemia mieloide acuta è una malattia ematologica insidiosa e difficile da trattare. La ricerca sta progredendo rapidamente e nuovi farmaci sono disponibili per la cura. Adriano Venditti, Direttore della Ematologia della Fondazione Policlinico Tor Vergata di Roma, ha dichiarato: “Il 50% dei pazienti con leucemia mieloide acuta presenta una mutazione genica potenzialmente bersaglio per terapia mirata. Le mutazioni dei geni IDH sono state oggetto di sviluppo di farmaci specifici. Le mutazioni del gene IDH1 sono presenti nel 10% dei casi, mentre quelle di IDH2 nel 10-15%.”

Lo studio AGILE, pubblicato sul ‘New England Journal of Medicine’, ha dimostrato che la terapia di prima linea con ivosidenib, che bersaglia la mutazione del gene IDH1, in combinazione con azacitidina, ha triplicato la sopravvivenza globale mediana rispetto al placebo e azacitidina: 24 mesi contro 7,9 mesi.

Bullet Executive Summary

In conclusione, il Prix Galien Italia 2024 ha messo in luce l’importanza della ricerca farmacologica traslazionale e delle terapie innovative nel trattamento di malattie complesse come la leucemia linfoblastica acuta e la leucemia mieloide acuta. La premiazione di Paola Mantuano, Amgen e Servier dimostra come la collaborazione scientifica e l’innovazione tecnologica possano portare a significativi progressi nella cura di malattie rare e gravi.

Nozione base di farmaceutica: La farmacologia traslazionale è un campo che mira a tradurre le scoperte scientifiche di base in nuove terapie per i pazienti. Questo processo richiede una stretta collaborazione tra ricercatori di laboratorio e clinici per sviluppare trattamenti efficaci e sicuri.

Nozione avanzata di farmaceutica: Gli anticorpi bispecifici, come quelli sviluppati con la tecnologia BiTE*, rappresentano una delle frontiere più avanzate della biotecnologia oncologica. Questi anticorpi sono progettati per legarsi simultaneamente a due diversi antigeni, creando un ponte tra le cellule T del sistema immunitario e le cellule tumorali, facilitando così l’attacco e la distruzione delle cellule cancerose.