La crisi invisibile: la lotta per i farmaci salvavita nella sclerosi sistemica in Italia

La sclerosi sistemica, nota anche come sclerodermia, è una malattia autoimmune rara che colpisce principalmente le donne e che in Italia affligge almeno 10mila persone. Questa patologia può portare a complicazioni gravi come la crisi renale sclerodermica, una condizione che richiede un trattamento immediato e aggressivo per evitare conseguenze potenzialmente fatali. Il trattamento standard per questa complicanza prevede l’uso di ACE-inibitori in soluzione iniettabile, farmaci antipertensivi che hanno dimostrato di ridurre significativamente la mortalità associata alla crisi renale sclerodermica. Tuttavia, in Italia, questi farmaci sono diventati irreperibili, non a causa del loro costo, che è di circa 30 centesimi di euro, ma perché le case farmaceutiche hanno cessato la loro produzione.

Il direttore dell’Immunoreumatologia del Campus Biomedico di Roma, Roberto Giacomelli, ha evidenziato come fino a pochi anni fa i pazienti affetti da sclerosi sistemica venivano trattati efficacemente con ACE-inibitori come l’Enalapril, ma ora a mancare sono proprio le fiale iniettabili necessarie per trattare la patologia. Questa situazione ha portato a una mobilitazione da parte dell’Osservatorio malattie rare (Omar) e della Lega italiana sclerosi sistemica, che hanno lanciato una petizione su Change.org per sollecitare il ministero della Salute e l’AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco) a trovare una soluzione urgente a questa carenza.

La risposta delle autorità sanitarie

Di fronte a questa emergenza, l’AIFA ha chiarito che l’indisponibilità degli ACE-inibitori in soluzione iniettabile non costituisce un rischio per la tutela della salute dei pazienti, in quanto sono disponibili altri farmaci antiipertensivi e vasodilatatori sul territorio nazionale. Tuttavia, questa affermazione non sembra tenere conto della specificità e dell’efficacia degli ACE-inibitori nel trattamento della crisi renale sclerodermica, come sottolineato da numerosi specialisti nel campo. L’AIFA ha inoltre ricordato che i medicinali a base di enalapril iniettabile non sono disponibili in Italia da oltre vent’anni e che i clinici possono avvalersi della procedura di importazione dall’estero per ottenere tali farmaci.

Le conseguenze per i pazienti

La mancanza di ACE-inibitori in soluzione iniettabile ha reso estremamente difficile il trattamento dei pazienti affetti da sclerosi sistemica con complicanze renali. Al Campus Biomedico di Roma, una donna affetta da questa patologia è stata ricoverata in terapia intensiva per un mese a causa di una crisi renale, mentre a Napoli, una paziente di 44 anni fatica a ottenere le cure necessarie per l’occlusione intestinale, un’altra complicanza tipica della sclerosi sistemica. Questi casi evidenziano la gravità della situazione e l’urgenza di trovare una soluzione per garantire l’accesso ai trattamenti salvavita per i pazienti affetti da questa malattia rara.

Bullet Executive Summary

La sclerosi sistemica rappresenta una sfida significativa nel panorama della farmaceutica moderna, non solo per la sua natura di malattia rara ma anche per le difficoltà incontrate nel garantire l’accesso ai trattamenti essenziali come gli ACE-inibitori in soluzione iniettabile. La nozione base di farmaceutica correlata a questa situazione è l’importanza di garantire la disponibilità di farmaci salvavita per le malattie rare, una responsabilità condivisa tra produttori farmaceutici, autorità sanitarie e società civile. Una nozione avanzata di farmaceutica applicabile al tema trattato è l’esigenza di sviluppare strategie innovative per la produzione e la distribuzione di farmaci per malattie rare, che possano superare gli ostacoli economici e logistici attuali. Questa situazione richiede una riflessione profonda sulle priorità del sistema sanitario e sul ruolo dell’innovazione farmaceutica nel rispondere alle esigenze dei pazienti con malattie rare.