Come può donanemab cambiare il trattamento dell’alzheimer?

La Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha recentemente approvato il Donanemab, un anticorpo monoclonale somministrato per via endovenosa, prodotto dalla Eli Lilly. Questo farmaco rappresenta un’importante aggiunta nel panorama dei trattamenti contro l’Alzheimer, affiancandosi al Lecanemab, un altro farmaco monoclonale approvato in precedenza. Il Donanemab, venduto con il marchio Kisunla, ha dimostrato di rallentare modestamente la velocità del declino cognitivo nelle prime fasi della malattia.

Iter di Approvazione e Somministrazione

L’iter di approvazione del Donanemab ha avuto un percorso tortuoso. La FDA aveva inizialmente respinto l’approvazione del farmaco lo scorso anno a causa di dati insufficienti, ritardandola nuovamente a marzo. Tuttavia, all’inizio di giugno, un comitato consultivo dell’agenzia ha raccomandato la piena approvazione del trattamento, affermando che i benefici della terapia superano i rischi.

Entrambi i farmaci approvati, Donanemab e Lecanemab, sono infusioni endovenose che attaccano la beta amiloide, una proteina coinvolta nell’Alzheimer. Il Lecanemab viene somministrato ogni due settimane, mentre il Donanemab una volta al mese. Eli Lilly ha dichiarato che i pazienti possono interrompere l’assunzione del farmaco una volta eliminata la proteina amiloide dal cervello. Nel trial clinico di 18 mesi, il 17% dei pazienti che hanno ricevuto Donanemab ha interrotto il farmaco dopo sei mesi, il 47% entro un anno e il 69% entro 18 mesi.

Rallentamento del Declino Cognitivo

Nel trial clinico di fase 3, il Donanemab ha dimostrato di rallentare il declino cognitivo fino al 35% rispetto al placebo dopo 18 mesi dall’inizio della terapia. Il farmaco è stato somministrato a pazienti con lieve deterioramento cognitivo e ha ridotto significativamente (fino al 39%) la progressione alla fase successiva della malattia, la demenza, legata a problemi di memoria, linguaggio e comportamento tipici dell’Alzheimer. Il costo del farmaco è di 12.522 dollari per un ciclo di sei mesi, 32.000 dollari per 12 mesi e 48.696 dollari per 18 mesi. Il Lecanemab, invece, costa meno, circa 26.000 dollari l’anno, ma non viene interrotto una volta eliminate le placche amiloidi.

Effetti Collaterali e Critiche

Come il Lecanemab, il Donanemab può causare gravi effetti collaterali, tra cui le anomalie di imaging correlate all’amiloide (ARIA), che sono alterazioni cerebrali legate a gonfiore e sanguinamento. Circa un quarto dei pazienti che hanno assunto Donanemab ha manifestato gonfiore o sanguinamento nel cervello. Sebbene la maggior parte dei casi sia stata lieve o asintomatica, il 2% era grave, con effetti collaterali collegati alla morte di tre pazienti. I pazienti con una maggiore probabilità di sviluppare l’Alzheimer, come i portatori della variante genetica APOE4, hanno un rischio maggiore di emorragie cerebrali e non sono raccomandati per i farmaci monoclonali.

Nonostante l’approvazione dei due farmaci rappresenti un importante passo avanti nella ricerca per curare l’Alzheimer, alcuni esperti rimangono scettici. Affermano che il rallentamento cognitivo è modesto e spesso non percepito dai pazienti e dai loro familiari, ritenendo che i rischi superino i potenziali lievi benefici. Inoltre, non vi è una correlazione chiara tra la rimozione delle placche amiloidi e la risposta clinica nei soggetti.

Implicazioni Economiche e Politiche

Le giornate recenti sono state caratterizzate da luci e ombre per Eli Lilly. La società deve far fronte alla richiesta del presidente Joe Biden di calmierare i prezzi dei farmaci anti-obesità, mentre approva un nuovo farmaco per il trattamento precoce dell’Alzheimer. Il titolo della società farmaceutica americana ha chiuso in calo ieri a causa delle pressioni politiche sui prezzi dei farmaci per il dimagrimento, ma potrebbe oggi recuperare terreno grazie alle nuove notizie positive.

Il costo dei farmaci è diventato un tema di campagna elettorale, con l’attuale presidente degli Stati Uniti Joe Biden che chiede farmaci più economici e un taglio dei prezzi dei farmaci dimagranti e antidiabetici. Le aziende farmaceutiche sono accusate di fare pagare «prezzi alti» superiori a quelli di altri Paesi. Biden ha dichiarato che, se le aziende farmaceutiche rifiutano di abbassare i prezzi dei farmaci da prescrizione, il governo interverrà per porre fine a questa situazione.

Bullet Executive Summary

Il Donanemab rappresenta un significativo passo avanti nella lotta contro l’Alzheimer, offrendo una nuova speranza per i pazienti nelle fasi iniziali della malattia. Tuttavia, il farmaco non è privo di controversie e rischi, e il suo costo elevato solleva questioni economiche e politiche. La ricerca continua è fondamentale per migliorare ulteriormente l’efficacia e la sicurezza delle terapie contro l’Alzheimer.

La nozione di base di farmaceutica correlata al tema principale dell’articolo è l’importanza degli anticorpi monoclonali nel trattamento delle malattie neurodegenerative. Gli anticorpi monoclonali sono proteine create in laboratorio che possono legarsi a specifiche sostanze nel corpo, come le placche amiloidi nel caso dell’Alzheimer, per neutralizzarle o eliminarle.

Una nozione avanzata di farmaceutica applicabile al tema dell’articolo riguarda l’uso delle tecniche di imaging avanzato, come la tomografia a emissione di positroni (PET), per monitorare l’efficacia dei trattamenti. Queste tecniche permettono di visualizzare l’accumulo di placche amiloidi nel cervello e di valutare in tempo reale l’impatto delle terapie, consentendo un approccio più personalizzato e mirato nel trattamento dell’Alzheimer.

In conclusione, mentre il Donanemab offre nuove speranze, è essenziale continuare a esplorare e sviluppare ulteriori opzioni terapeutiche per affrontare in modo più efficace e sicuro l’Alzheimer, migliorando la qualità della vita dei pazienti e delle loro famiglie.