Ema blocca il farmaco Leqembi: rischi superiori ai benefici

Il 26 luglio 2024, l’Agenzia Europea per i Medicinali (Ema) ha deciso di non concedere l’autorizzazione all’immissione in commercio del farmaco Lecanemab, nome commerciale Leqembi, destinato al trattamento dell’Alzheimer in fase iniziale. Questa decisione è stata presa a causa dei gravi effetti collaterali associati al farmaco, che superano i benefici attesi per i pazienti.

Dettagli sulla decisione dell’Ema

Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (Chmp) dell’Ema ha raccomandato di non concedere l’autorizzazione per il Leqembi, citando i rischi di emorragia cerebrale ed edema nelle persone trattate. Il Lecanemab, disponibile negli Stati Uniti dall’inizio del 2023, è stato progettato per rallentare la progressione della malattia di Alzheimer, ma non per migliorare i sintomi. Secondo gli esperti, il farmaco è adatto solo per un gruppo limitato di malati di Alzheimer, meno del 10%, e la terapia deve essere monitorata regolarmente con esami di risonanza magnetica.

Reazioni e implicazioni

La società farmaceutica Eisai, che ha presentato la domanda per l’autorizzazione, potrà richiedere un riesame entro 15 giorni. L’associazione Alzheimer Europe ha espresso rammarico e delusione per il parere negativo dell’Ema, sottolineando che i pazienti europei con malattia di Alzheimer in fase iniziale non avranno accesso alle opzioni terapeutiche disponibili negli Stati Uniti e in altri Paesi. L’approvazione del Lecanemab da parte della FDA statunitense nel 2023 aveva suscitato grandi speranze tra le persone affette da Alzheimer e le loro famiglie.

Il farmaco è stato autorizzato anche in Giappone (25 settembre 2023), Cina (3 gennaio 2024), Corea del Sud (27 maggio 2024), Hong Kong (11 luglio 2024) e Israele (12 luglio 2024). L’Europa attende ancora i pronunciamenti degli enti regolatori svizzero e britannico, con Alzheimer Europe che auspica esiti positivi.

Contesto e prospettive future

Il Lecanemab è stato sviluppato per il trattamento dell’Alzheimer in fase iniziale, una malattia neurodegenerativa che colpisce milioni di persone in tutto il mondo. La terapia ha mostrato di poter rallentare leggermente la progressione della malattia, ma non di migliorare i sintomi. La decisione dell’Ema di bloccare il farmaco si basa su un’analisi rigorosa del profilo rischi-benefici, con particolare attenzione ai gravi effetti collaterali come le emorragie cerebrali e gli edemi.

Alzheimer Europe spera che i risultati dal mondo reale e gli studi in corso sul Lecanemab possano fornire le evidenze scientifiche necessarie affinché i regolatori europei riconsiderino la loro posizione. Nel frattempo, i pazienti europei affetti da Alzheimer in fase iniziale rimangono esclusi dall’accesso a questa potenziale opzione terapeutica.

Bullet Executive Summary

In conclusione, la decisione dell’Ema di non autorizzare il Lecanemab per il trattamento dell’Alzheimer in fase iniziale rappresenta un momento cruciale nel panorama farmaceutico moderno. Questa scelta, basata su un’attenta valutazione dei rischi e dei benefici, evidenzia l’importanza di garantire la sicurezza dei pazienti. La speranza è che ulteriori studi possano fornire nuove evidenze per una futura revisione della decisione.

Una nozione base di farmaceutica correlata al tema principale dell’articolo è il concetto di profilo rischi-benefici, che rappresenta una valutazione complessiva dei potenziali effetti positivi e negativi di un farmaco. Una nozione avanzata è il monitoraggio terapeutico, che nel caso del Lecanemab richiede esami di risonanza magnetica regolari per rilevare tempestivamente eventuali effetti collaterali gravi.

Questa vicenda ci ricorda l’importanza di un approccio equilibrato e basato sull’evidenza nella valutazione dei nuovi trattamenti, per garantire che i benefici superino sempre i rischi per i pazienti.